6月20日,Sci Transl Med雜志報道了一種新的針對細胞膜損傷修復的治療性蛋白MG53。
雖然天然MG53蛋白主要局限于骨骼肌和心肌組織,但在非肌肉細胞中過表達MG53也可發揮防止細胞損傷的作用。除了MG53在細胞內的作用,MG53也可感知損傷細胞膜所發出的信號。這使得在細胞外部給予重組MG53蛋白可修復細胞膜損傷。從大腸桿菌發酵純化得到的重組人MG53(rhMG53)蛋白質,對化工,機械,或紫外線造成的肌肉和非肌肉細胞損傷,可提供劑量依賴性的保護作用。
mitsugumin53(MG53),是一種肌肉特異性tripartite motif family (TRIM)家族蛋白(該家族蛋白常含三個特定模序結構,分別被稱為RING指,B-BOX,和卷曲結構域。它們共同作用結合在細胞不再需要的蛋白質上,將這些蛋白帶上泛素標記以便降解),也是一種細胞膜修復機制的重要組成部分。該研究旨在探討,針對MG53功能的干預,在組織修復和再生醫學中的轉化醫學價值。
在mdx肌營養不良小鼠模型中,通過多種途徑注射rhMG53可降低肌肉病變。研究數據支持靶向細胞膜修復的再生醫學觀念,并提示MG53蛋白是一種大有前景的細胞膜修復缺陷人類疾病的治療生物試劑。